PROPEL-studiene

PROPEL-studien er en observasjonsstudie som er planlagt å vare i minimum 6 mnd. Det gis ingen behandling i denne studien. Etter minimum 6 måneders deltakelse i observasjons-studien vil deltakerne få tilbud om å bli med videre i PROPEL 3-studien. PROPEL 3 prøver ut et nytt medikament (en tablett) på barn med akondroplasi i alderen 3 til 17 år for å se om det kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner, og bedre funksjon og evnen til å gjøre daglige aktiviteter. 

PROPEL 3 er en såkalt dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. Det betyr at en av tre barn som deltar i studien vil få ikke-virksom medisin (såkalt placebo), mens to av tre vil få virksom studiemedisin. Verken studielegen, foreldre eller deltaker/barn vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (1 år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin.

Internasjonal studie

Studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen. Nasjonal koordinator og ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall, mens overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.

Deltakelse

Om ønsker å høre mer om studien, kan du kontakte enten Svein O. Fredwall (svfred@sunnaas.no) eller Henrik Irgens (henrik.underthun.irgens@helse-bergen.no)

Mer om PROPEL-studien (observasjonsstudien)

• Kun observasjonsstudie – ingen behandling
• Aldersgruppe 2,5 år og opptil 17 år
• Skal blant annet måle høyde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner, og fylle ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på Ipad og måle blodtrykk.
• Det tas blodprøver ved første studiebesøk
• Første gang skal det også gjøres øyeundersøkelse hos øyelege og ultralyd og EKG av hjertet hos hjertespesialist på sykehuset.
• Studien varer minimum 6 måneder
• Innebærer 3 studiebesøk (ved oppstart og ved 3 og 6 måneder)
• Gjennomføres på Rikshospitalet og ved Haukeland sykehus
• Starter opp i oktober/november 2023
• Begrenset antall plasser på verdensbasis
• Den yngste aldersgruppen (2,5 til 4,5 år) var allerede full før Norge kom med, så der er det venteliste
• Studien er godkjent av etisk komite (REK) og personvernombudene ved Oslo Universitetssykehus og Haukeland Universitetssykehus.

Mer om PROPEL 3-studien (medikamentstudien)

• Varer i 52 uker (1 år)
• Aldersgruppe 3 til 17 år
• Må ha deltatt i PROPEL-studien (observasjons-studien) i minimum 6 måneder først
• 2:1 randomisering, som betyr at 2 barn vil ved loddtrekning få virksom medisin (en daglig tablett), mens 1 barn vil få placebo/ikke virksom medisin 
• Verken studielegen eller noen andre som er involvert i studien i Norge vil vite hvem som får hva, heller ikke deltaker selv eller foresatte
• Kontroller ved uke 0 (oppstart), 3, 9 og 13 i starten, deretter hver 3 måned i til sammen 1 år
• Skal blant annet måle høyde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner, og fylle ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på Ipad og måle blodtrykk.
• Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
• I tillegg skal det tas røntgenbilder av rygg og ben, gjøres søvnundersøkelse (overnatting i et søvnlaboratorium) ved oppstart og slutt (0 og 52 uker), øyesjekk og tannlegesjekk.
• Etter 1 år i studien vil alle få tilbud om aktiv medikamentell behandling
• Vi forventer at denne studien starter opp våren (april/mai) 2024
• Søknader om endelig godkjenning av studieprotokoll hos etisk komite (REK) og personvernombud pågår.