ReACHin-studien
ReACHin-studien er en internasjonal studie der man prøver ut en medisin for barn i alderen 0 til 2 år med akondroplasi. Målet er å finne ut om medikamentet kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner og bedre funksjonen og evnen til å gjøre daglige aktiviteter hos barna.
ReACHin studien er en såkalt dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. Det betyr at en av tre barn som deltar i studien vil få ikke-virksom medisin (såkalt placebo), mens to av tre vil få virksom studiemedisin. Verken studielegen, foreldre eller deltaker/barn vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (1 år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin.
Studienmedisinen heter TransCon CNP (Navepegritide) og gis som en ukentlig sprøyte i underhuden (subkutant). Foresatte får opplæring så de kan sette sprøytene hjemme. Medisinen er hittil testet ut på barn i alderen 2-10 år med akondroplasi, der den ga ca 1,5 cm økt høydevekst pr år. Medisinen var godt tolerert, og ingen alvorlige bivirkninger ble rapportert. Du kan lese mer om denne studien her.
Internasjonal studie
Studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet. Ansvarlig for studien i Norge er overlege Svein Fredwall.
Deltakelse
Om du ønsker å høre mer om studien, kan du kontakte enten Svein O. Fredwall (svfred@sunnaas.no)
Mer om ReACHIn-studien (medikamentstudie)
- Varer i 52 uker (1 år)
- Aldersgruppe 0-2 år
- 2:1 randomisering, som betyr at 2 barn vil ved loddtrekning få virksom medisin (en ukentlig sprøyte som settes hjemme av foresatte), mens 1 barn vil få placebo/ikke-virksom medisin
- Verken studielegen eller noen andre som er involvert i studien i Norge vil vite hvem som får hva, heller ikke deltaker selv eller foresatte
- Kontroller ved uke 0 (oppstart), 4, 8 og 12 i starten, deretter hver 3. måned i til sammen 1 år
- Skal blant annet måle lengde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner og fylle ut spørreskjema om funksjon og søvn
- Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
- I tillegg tas det MR av hode og foramen magnum og røntgenbilder av rygg og ben ved oppstart og deretter årlig
- Etter 1 år i studien vil alle få tilbud om aktiv medikamentell behandling
- Studien startet i november 2024 og forsetter å inkludere nye barn med akondroplasi i alderen 0-2 år frem til våren/forsommeren 2025.