ACCEL

Prospektiv klinisk vurderingsstudie på barn med hypokondroplasi

ACCEL-studien er en observasjons-studie som er planlagt å vare i minimum 6 mnd. Det gis ingen behandling i denne studien. Etter minimum 6 måneders deltakelse i observasjons-studien vil deltakerne få tilbud om å bli med videre i ACCEL 2 eller ACCEL 3-studien. ACCEL 2 og 3 skal prøve ut et nytt medikament (infigratinib, en tablett) på barn med hypokondroplasi i alderen 3 til 17 år for å se om det kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner, og bedre funksjon og evnen til å gjøre daglige aktiviteter.

Om studien

Dette er en fase 0 prospektiv ikke-intervensjonell klinisk vurderingsstudie for å evaluere barn i alderen 2,5 til under 17 år med hypokondroplasi. Studien vil beskrive den naturlige historien til barn med hypokondroplasi. Det er ingen medisinsk behandling for hypokondroplasi i denne studien.

Studien er utformet for å evaluere studiedeltakere over en tidsperiode (minimum 6 måneder og maksimum 2 år) før potensiell fremtidig inklusjon i en QED-sponset intervensjonsstudie.

Studiedeltakerne vil bli vurdert ved screening/baseline, ved måned 3, måned 6 og deretter hver 6. måned i maksimalt 2 år. Data om vekst, sykdomsrelaterte medisinske hendelser og håndtering av disse vil bli samlet inn. Helserelaterte spørsmål og kognitive funksjoner vil bli evaluert. Blod for analyse av biomarkører for benvekst vil bli tatt ved første og siste studiebesøk.

Les mer om studien

Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 01.11.2024

Hvem kan delta?

Barn med hypokondroplasi i alderen 2,5 til 17 år kan delta.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Dette er en internasjonal multisenterstudie. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen.

Ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall. Overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.

Vær oppmerksom

Fordeler: Det er ingen behandling i denne studien, men deltakelse i denne observasjonstudien er nødvendig for å kunne blir med videre i en senere medikamentstudie (ACCEL 2 eller ACCEL 3).

Ulemper: Tid til studiebesøk og undersøkelser i studien inkludert blodprøver

Kontaktinformasjon

Fred Otto Fredwall

overlege

svfred@sunnaas.no

Henrik Irgens

overlege

henrik.underthun.irgens@helse-bergen.no

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

Helse Bergen