Reachin-studien
Studie for å evaluere effekten og sikkerheten av legemiddelet transcon cnp hos spedbarn 0-2 år med akondroplasi
En fase 2, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie i 52 uker, etterfulgt av en åpen label studie, for å evaluere effekt og sikkerhet av transcon cnp hos spedbarn 0-2 år med akondroplasi: reachin-studien
Om studien
I ReACHIn-studien vil man undersøke om et nytt medikament (TransCon CNP/Navepegritide) kan øke høydeveksten, gi bedre plassforhold i foramen magnum, redusere akondroplasi-relaterte komplikasjoner som søvnapne, akutt øreverk, hørselstap, muskel-skjelettsmerter og skjelettdeformiteter, og bedre funksjon hos barn med akondroplasi i aldersgruppen 0-2 år.
Vitenskapelig tittel
Reachin-studien: en studie for å evaluere effekten og sikkerheten av legemiddelet transcon cnp hos spedbarn 0-2 år med akondroplasi
Les mer om studien
Prosjektside i Cristin (Current research information system in Norway)Informasjon om deltakelse
Studien er åpen for rekruttering fram til 30.06.2025
Hvem kan delta?
Spedbarn 0-2 år med akondroplasi som fyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene kan delta i studien.
Hva innebærer studien?
REACHIN-studien er en dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. En av tre barn som deltar i studien vil få ikke-virksom medisin (placebo), mens to av tre vil få virksom studiemedisin (TransCON CNP). Verken studielegen, foreldre eller deltaker/barn vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (1 år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin i en åpen studie.
Vær oppmerksom
Fordeler: vil kunne få behandling som potensielt kan gi økt høydevekst, redusere medisinske komplikasjoner og gi bedre funksjon.
Ulemper: deltagelse i studien tar tid og barnet må gjennomgå mange ekstra undersøkelser. Det første året vet man heller ikke om barnet får aktiv behandling eller narremedisin (placebo)