Observasjons- og medikamentstudier med barn med akondroplasi
PROPEL-studien
PROPEL 3-studien prøver ut et nytt medikament (en tablett) på barn med akondroplasi i alderen 3 til 17 år for å se om det kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner og bedre funksjonen og evnen til å gjøre daglige aktiviteter.
PROPEL 3 er en såkalt dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. Det betyr at et av tre barn som deltar i studien vil få ikke-virksom medisin (såkalt placebo), mens to av tre vil få virksom studiemedisin. Verken studielegen, foreldrene eller deltakeren/barnet vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (1 år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin.
Internasjonal studie
Studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen. Nasjonal koordinator og ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall, mens overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.
Deltakelse
Studien er nå lukket og tar ikke inn nye deltakere
Mer om PROPEL 3-studien (medikamentstudien)
- Varer i 52 uker (1 år)
- Aldersgruppe 3 til 17 år
- Må ha deltatt i PROPEL-studien (observasjons-studien) i minimum 6 måneder først
- 2:1 randomisering, som betyr at 2 barn vil ved loddtrekning få virksom medisin (en daglig tablett), mens 1 barn vil få placebo/ikke-virksom medisin
- Verken studielegen eller noen andre som er involvert i studien i Norge vil vite hvem som får hva, heller ikke deltaker selv eller foresatte
- Kontroller ved uke 0 (oppstart), 3, 9 og 13 i starten, deretter hver 3. måned i til sammen 1 år
- Skal blant annet måle høyde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner og fylle ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på Ipad og måle blodtrykk.
- Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
- I tillegg skal det tas røntgenbilder av rygg og ben, gjøres søvnundersøkelse (overnatting i et søvnlaboratorium) ved oppstart og slutt (0 og 52 uker), øyesjekk og tannlegesjekk.
- Etter 1 år i studien vil alle få tilbud om aktiv medikamentell behandling
- Første pasient i PROPEL 3 studien begynte i september 2024
- Studien er godkjent av etisk komite ( REK KULMU: 2023-506130-67-00) og personvernombudet ved Oslo Universitetssykehus